Video: Bolehkah Crispr menyembuhkan cystic fibrosis?
2024 Pengarang: Michael Samuels | [email protected]. Diubah suai terakhir: 2023-12-16 01:49
CRISPR / Cas9 adalah pendekatan eksperimen untuk merawat fibrosis sista (CF). Terapi ini menampilkan kompleks protein-RNA novel yang direka untuk menangani mutasi genetik yang menyebabkan penyakit dengan menyunting genetik pesakit, membetulkan mutasi itu sendiri.
Dengan cara ini, apakah yang boleh dilakukan oleh cas9 dan Crispr untuk penghidap cystic fibrosis?
CRISPR teknologi adalah alat yang menjanjikan untuk penyuntingan gen yang memberi peluang kepada penyelidik untuk mengubah urutan DNA dengan mudah dan mengubah fungsi gen. Dengan cara ini, CRISPR - Cas9 pendekatan mungkin mewakili alat yang sah untuk membaiki mutasi CFTR dan keputusan yang diharapkan diperolehi dalam tisu dan model haiwan CF penyakit.
Selain itu, seberapa berjaya terapi gen untuk fibrosis sista? Mutasi menyebabkan paru-paru dan sistem pencernaan tersumbat dengan lendir melekit. Matlamat untuk terapi gen untuk fibrosis sista adalah untuk menggantikan CFTR yang rosak gen dengan yang bekerja. Jika dibandingkan dengan plasebo, pendekatan penyampaian nebuliser menunjukkan peningkatan fungsi paru-paru yang sederhana, tetapi signifikan (3.7%).
Selain itu, adakah kejuruteraan genetik boleh menyembuhkan cystic fibrosis?
Sistik Fibrosis ialah genetik penyakit yang menyebabkan lendir menumpuk di paru-paru pesakit. Tambahan pula, masih tiada penawar untuk penyakit itu. Sekarang, satu set kolaborasi industri boleh menolong membawa a gen terapi yang dikembangkan oleh Inggeris Gen Fibrosis Kistik Terapi Konsortium ke dalam ujian klinikal.
Apakah rawatan masa depan untuk fibrosis sista?
Kesimpulan: Tiga ejen baharu, ivacaftor, VX-809, dan ataluren, menyasarkan kecacatan asas dalam pengeluaran CFTR. Ivacaftor baru-baru ini diluluskan oleh FDA, manakala 2 ejen lain masih dalam ujian klinikal. Pesakit dengan CF akan mendapat manfaat daripada diperibadikan ubat berdasarkan genotip spesifik mereka.
Disyorkan:
Mengapa pesakit Cystic fibrosis mempunyai kekurangan pankreas?
Fibrosis kistik adalah penyebab EPI kedua yang paling biasa, selepas pankreatitis kronik. Ia berlaku kerana lendir tebal di pankreas anda menyekat enzim pankreas memasuki usus kecil. Kekurangan enzim pankreas bermaksud saluran pencernaan anda harus membuang makanan yang tidak dicerna
Apakah ubat baru untuk cystic fibrosis?
FDA Meluluskan Ubat Baharu untuk Cystic Fibrosis Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor) ialah terapi gabungan tiga kali pertama yang tersedia untuk merawat pesakit dengan mutasi cystic fibrosis yang paling biasa. Harga senarai adalah $ 311,000 setahun, sama dengan salah satu rawatan awal untuk penyakit genetik
Apakah prospek jangka panjang untuk kanak-kanak dengan cystic fibrosis?
Tinjauan untuk penghidap cystic fibrosis telah meningkat secara mendadak dalam beberapa tahun kebelakangan ini, sebahagian besarnya disebabkan oleh kemajuan dalam rawatan. Hari ini, ramai penghidap penyakit ini hidup sehingga 40-an dan 50-an, malah lebih lama dalam beberapa kes. Walau bagaimanapun, tiada ubat untuk cystic fibrosis, jadi fungsi paru-paru akan terus menurun dari semasa ke semasa
Mengapa pesakit cystic fibrosis mengambil enzim?
Dalam cystic fibrosis (CF), saluran dalam pankreas menjadi tersumbat dengan lendir yang tebal dan melekit. Lendir ini menyekat enzim daripada menjangkau makanan di usus kecil. Nasib baik, penggantian enzim pankreas atau "enzim" tersedia untuk membantu orang dengan CF mencerna dan menyerap makanan mereka
Bolehkah anda mendapatkan DLA untuk cystic fibrosis?
Simptom Cystic Fibrosis dan Bukti Perubatan Ini bermakna kanak-kanak boleh diberikan faedah hilang upaya pada peringkat yang berbeza dalam perkembangan mereka. Oleh itu, jika anak anda ditolak faedahnya setelah permohonan cacat awal dan pendengaran, jangan berputus asa. Anda boleh memohon semula apabila anak anda menjadi lebih bergejala