Bagaimanakah terapi gen boleh membantu fibrosis kistik?
Bagaimanakah terapi gen boleh membantu fibrosis kistik?

Video: Bagaimanakah terapi gen boleh membantu fibrosis kistik?

Video: Bagaimanakah terapi gen boleh membantu fibrosis kistik?
Video: Kistik Fibrozun (Kistoz fibroz) müalicəsi varmı? 2024, September
Anonim

Terapi gen melibatkan pemindahan salinan yang betul dari Sistik Fibrosis DNA pengatur konduktansi transmembran (CFTR) ke sel epitelium di saluran udara. Pengklonan CFTR gen pada tahun 1989 membawa kepada kajian bukti prinsip CFTR gen pindah secara in vitro dan model haiwan.

Dengan cara ini, bolehkah fibrosis kistik dirawat dengan terapi gen?

Sistik Fibrosis ialah genetik penyakit yang menyebabkan lendir menumpuk di paru-paru pesakit. Tambahan pula, masih belum ada ubat untuk penyakit ini. Sekarang, satu set kolaborasi industri boleh menolong membawa a terapi gen dibangunkan oleh Inggeris Terapi Gen Fibrosis Kistik Konsortium ke dalam ujian klinikal.

Selain di atas, bagaimanakah saintis menyembuhkan cystic fibrosis? Ahli sains telah menemui cara baru untuk merawat Sistik Fibrosis (CF) yang melibatkan penyerahan protein tiruan ke sel paru-paru pesakit untuk menggantikan yang rosak Sistik Fibrosis protein pengatur konduktansi transmembran (CFTR).

Seterusnya, persoalannya ialah, sejauh mana kejayaan terapi gen untuk cystic fibrosis?

Mutasi menyebabkan paru-paru dan sistem pencernaan tersumbat dengan lendir melekit. Matlamat untuk terapi gen untuk fibrosis sista adalah untuk menggantikan CFTR yang rosak gen dengan yang bekerja. Jika dibandingkan dengan plasebo, pendekatan penyampaian nebuliser menunjukkan peningkatan fungsi paru-paru yang sederhana, tetapi signifikan (3.7%).

Mengapa fibrosis kistik merupakan calon yang baik untuk terapi gen?

Sistik Fibrosis adalah bujang gen gangguan dilihat sebagai calon yang baik untuk terapi gen kerana yang terjejas gen diketahui, tisu sasaran, paru-paru, dapat diakses dan kurang daripada 50% gen pemindahan boleh memberikan manfaat klinikal.

Disyorkan: